پیام جوان: مهندسان دانشگاه پنسیلوانیا و دانشگاه رایس نسخهی بهبودیافتهای از ابزار ویرایش ژن “Base Editor” را معرفی کردند که قادر است تکنوکلئوتیدهای DNA را با دقت بسیار بالایی جایگزین کند. این فناوری جدید یکی از بزرگترین چالشهای ویرایش ژن، یعنی ایجاد جهشهای ناخواسته در مجاورت هدف (Bystander Mutations) را تا ۸۰ درصد کاهش داده است.
ویرایشگرهای پایه مانند مدادهایی عمل میکنند که میتوانند یک حرف ژنتیکی را بدون بریدن رشته DNA تغییر دهند؛ اما تا پیش از این، این ابزارها اغلب حروف کناری را نیز به اشتباه تغییر میدادند. تیم تحقیق با بازطراحی ساختار آنزیمی این ویرایشگر، موفق شدند تمرکز آن را صرفاً بر روی نقطه هدف حفظ کنند، بدون اینکه قدرت عملیاتی آن کاهش یابد.
این پیشرفت بهویژه برای درمان بیماریهایی مانند «فیبروز کیستیک» که بر اثر تغییر تنها یک حرف در نقشه ژنتیکی ایجاد میشوند، حیاتی است. در آزمایشهای انجام شده بر روی سلولهای انسانی، این ابزار موفق شد جهشهای عامل بیماری را اصلاح کرده و عملکرد طبیعی سلول را بدون آسیب زدن به بخشهای دیگر ژنوم بازیابی کند.
محققان معتقدند این تکنولوژی نه تنها ایمنی درمانهای ژنتیکی را افزایش میدهد، بلکه اعتماد رگولاتورهای بهداشتی را برای تأیید روشهای درمانی جدید جلب خواهد کرد. کاهش جهشهای جانبی به معنای کاهش ریسک بروز سرطان یا دیگر عوارض غیرقابل پیشبینی در فرآیند ویرایش ژن است.
اگرچه این پروژه هنوز در مراحل پیشبالینی قرار دارد، اما پتانسیل آن برای تبدیل شدن به یک پلتفرم جامع درمانی بسیار بالا است. گام بعدی این تیم، بهینهسازی سیستمهای انتقال این ویرایشگر به داخل بدن انسان و بررسی اثرات بلندمدت آن بر پایداری ژنتیکی است.
