پیام جوان: سباستین بوزیل، جوان ۲۱ ساله اهل نیویورک، اولین فرد در این ایالت است که از بیماری کم‌خونی داسی‌شکل با استفاده از روش ژن‌درمانی لیفجنیا (Lyfgenia) درمان شده است. این روش که توسط شرکت Bluebird Bio توسعه یافته، شامل اصلاح ژنتیکی سلول‌های بنیادی خون بیمار و بازگرداندن آنها به بدن است. پس از دریافت این درمان در دسامبر ۲۰۲۴، سباستین دیگر هیچ علامتی از بیماری نشان نداده است.
امیدی تازه برای بیماران مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل
کم‌خونی داسی‌شکل یک بیماری ارثی است که باعث تغییر شکل گلبول‌های قرمز به حالت داسی شده و منجر به انسداد جریان خون، درد شدید و آسیب به اندام‌ها می‌شود. درمان جدید، که در سال ۲۰۲۳ توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تأیید شده، در ۸۸ درصد از بیماران بین ۱۲ تا ۵۰ سال بهبود کامل علائم را نشان داده است. بر خلاف پیوند مغز استخوان، این روش نیازی به داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی ندارد و خطر رد پیوند نیز وجود ندارد.
تحولی در درمان بیماری‌های ژنتیکی
پس از درمان، سباستین قصد دارد به تحصیل بازگردد و حرفه‌ای در حوزه پزشکی دنبال کند تا به دیگر بیماران کمک کند. او می‌گوید: «احساس می‌کنم روز تولد جدیدی دارم، زیرا حالا دیگر هیچ چیزی نمی‌تواند مرا متوقف کند.» موفقیت این روش، امید تازه‌ای برای هزاران بیمار مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل و سایر بیماری‌های ژنتیکی ایجاد کرده است.
