پیام جوان: یک شهروند ساکن ایالت بریتیش کلمبیا در کانادا، پس از مشارکت در یک کارآزمایی بالینی پیشگامانه، به نخستین فرد در جهان تبدیل شد که از طریق فناوری نوین ویرایش ژن از یک بیماری نادر ژنتیکی به طور کامل بهبود یافته است. این دستاورد پزشکی که به عنوان نقطه عطفی در تاریخ درمانهای نوین توصیف شده، افقهای تازهای را فراروی جامعه علمی برای مقابله با اختلالات ژنتیکی صعبالعلاج گشوده است.
در این متد درمانی پیشرفته، محققان به جای تمرکز بر مدیریت موقت علائم بالینی، مستقیماً کدهای ژنتیکی معیوب را هدف قرار داده و آنها را اصلاح کردند. تای اسپرل، بیماری که تحت این درمان قرار گرفته، در گفتگو با رسانهها ضمن ابراز شگفتی از نتایج بهدستآمده، این تحول را جهشی بزرگ در علم پزشکی توصیف کرد که پتانسیل تغییر بنیادین در رویکردهای درمانی را در پی دارد.
تیم متخصصان و پژوهشگران این پروژه بر این باورند که موفقیت اخیر حاصل سرمایهگذاریهای راهبردی و بلندمدت در حوزههای علوم پایه و زیستفناوری در کشور کانادا است. این محققان تأکید دارند که پروتکلهای بهکاررفته در این آزمایش بالینی میتواند به عنوان الگویی موفق برای توسعه درمانهای مشابه جهت طیف وسیعی از اختلالات ژنتیکی در آیندهای نزدیک مورد استفاده قرار گیرد.
بازتاب گسترده این موفقیت در مجامع علمی بینالمللی، جایگاه شهر ونکوور را به عنوان یکی از قطبهای پیشرو در تحقیقات ژنتیکی و بیوتکنولوژی در سطح جهان تثبیت کرده است. در حالی که این دستاورد امیدهای فراوانی را در دل خانوادههای درگیر با بیماریهای مشابه زنده کرده، کارشناسان آن را آغازگر عصر جدیدی در پزشکی شخصیسازی شده و درمانهای سلولی قلمداد میکنند.
